[퍼스트경제=서연옥 기자]임상 개발이 빠르게 진행되고 있는 한미약품의 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약 ‘투스페티닙(이하 TUS1)’의 진전된 임상 데이터가 미국혈액학회(ASH)에서 구연으로 발표됐다.

한미약품 파트너사 앱토즈는 지난 9일(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회에서 TUS의 진전된 임상 데이터가 구연으로 발표됐다고 자사 보도자료를 통해 밝히며, 이와 관련한 상세한 임상 프로파일을 공개했다.

MD 앤더슨 암센터 교수인 나발 G. 데버 박사의 발표로 공개된 임상 데이터는 TUS 단독 요법은 물론, 다른 약물(베네토클락스, 이하 VEN)과의 병용시에도 종양의 소실을 뜻하는 ‘완전관해’ 등 우수한 효과가 지속적으로 확인되고 있다는 내용을 담고 있다.

우선 68명 환자 대상의 80mg-160mg TUS 단일요법에서 VEN 치료 경험이 없는 환자 29%(28명 중 8명)에서 완전관해(CRc)가 나타났다. 이중에는 42%(12명중 5명)의 완전관해율을 보인 FLT3 돌연변이 환자와 19%(16명 중 3명) 완전관해율을 보인 야생형 또는 FLT3 돌연변이가 없는 환자가 포함됐다.

많은 환자에게 긍정적인 약물 반응이 나타나면서 조혈모 세포 이식(HSCT) 치료로 이어지기도 했는데, HSCT 치료로 이어지지 않은 환자에서도 지속적인 치료 효과가 관찰됐다. 1일 최대 용량까지 특별히 주목할 만한 부작용이나 용량 제한 독성(DLT) 없이 양호한 안전성 프로파일(profile)을 보였으며, 약물 관련 독성으로 인한 투약 중단도 없었다. 향후 진행될 2상 권장 용량으로는 80mg이 선정됐다.

TUS/VEN 병용 요법은 과거 VEN 치료 경험이 없는 환자와 VEN 재발/불응성(R/R) AML 환자 모두에서 25%(36명 중 9명)의 완전관해율이 나타나는 등 우수한 치료 효과를 보였다. VEN 치료 경험이 없는 경우에는 43%(7명 중 3명), 치료 경험이 있는 경우에는 21%(29명 중 6명)의 완전관해율(CRc)이 관찰됐으며, FLT3 야생형 환자군에서 20%(25명 중 5명), FLT3 돌연변이 환자군에서 36%(11명 중 4명)의 완전관해율이 확인됐다.

데버 박사는 “TUS는 종양학에서 매우 치료하기 까다롭고 어려운 질병인 재발/불응성AML에서 확실한 치료 효과가 나타나며, 놀라울 정도로 우수한 내약성을 갖추고 있다”면서 “TUS는 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자와 FLT3 및 NPM1 돌연변이 환자 등 광범위한 환자군에서 치료 효과를 보이고 있다”고 설명했다.